Lanzar un nuevo fármaco al mercado conlleva un proceso de varias etapas: primero, identificar dianas terapéuticas mediante investigación biológica; a continuación, diseñar moléculas farmacológicas que interactúen con dichas dianas; y, finalmente, validar la seguridad y eficacia en ensayos clínicos. Si bien la tecnología de IA ya ha empezado a desempeñar un papel importante en el diseño y cribado de moléculas farmacológicas, la mayor parte del tiempo y los costes asociados al desarrollo de fármacos reside, en realidad, en otras etapas.
¿Es el descubrimiento de fármacos impulsado por IA un concepto alimentado meramente por el entusiasmo mediático, o puede realmente aumentar la eficiencia de la I+D y llevar al mercado medicamentos más útiles?. Durante su intervención en la sesión sobre «Innovación impulsada por IA» de la Conferencia Zhangjiang Pharma Valley 2026 y en el foro inaugural de la Semana Internacional de la Industria Biofarmacéutica de Shanghái, Michael Levitt —premio Nobel de Química en 2013 y profesor de Biología Estructural en la Universidad de Stanford— afirmó: «La IA será importante en cada paso [del descubrimiento y desarrollo de fármacos]; debe aplicarse a todas las etapas donde surjan cuellos de botella en el proceso de I+D».
Identificación de dianas y diseño molecular: los puntos fuertes de la IA.
Hace casi 60 años, Levitt comenzó a utilizar ordenadores para simular los movimientos de moléculas biológicas. Aunque la potencia de cálculo era extremadamente limitada en aquel entonces, ya había cobrado forma el concepto fundamental de comprender los procesos biológicos mediante las leyes de la física y modelos energéticos.
«Lo que me sorprendió no fue que la informática acabara cobrando importancia, sino la rapidez con la que sucedió todo», comentó Levitt. «Hace cincuenta años utilizábamos ordenadores para comprender la biología. Hoy empezamos a ver cómo los ordenadores pueden diseñar biología».
Actualmente, las áreas en las que la IA ha demostrado mayor madurez dentro del descubrimiento de fármacos son la identificación de dianas terapéuticas y el diseño molecular. Mediante el aprendizaje a partir de conjuntos de datos masivos, la IA puede identificar de manera eficiente mecanismos de enfermedades que habían pasado desapercibidos y moléculas farmacológicas potencialmente útiles, aprovechando el vasto caudal de datos teóricos y experimentales acumulado por la humanidad. En una conversación con Levitt, Ren Feng, codirector ejecutivo y director científico de Insilico Medicine, señaló que uno de los fármacos candidatos de la empresa para la fibrosis pulmonar idiopática ha entrado en ensayos clínicos de fase III, con el primer paciente ya inscrito. Destacó que este es el primer proyecto que utiliza simultáneamente la IA para el descubrimiento de dianas terapéuticas y el diseño molecular, avanzando posteriormente a ensayos clínicos de fase III. Levitt considera que la importancia de este avance radica en el hecho de que las moléculas propuestas por ordenadores se están sometiendo a pruebas cada vez más rigurosas en el mundo real.
«Podemos proponer una molécula, pero esta debe superar diversos niveles de validación en el mundo real», afirmó. «Llegar a la fase III es crucial; significa que una molécula —diseñada para actuar sobre una diana específica identificada por un ordenador— ha superado con éxito múltiples etapas previas de validación. Por supuesto, aún quedan desafíos por delante».
Potenciando los ensayos clínicos.
El nivel de dificultad aumenta considerablemente al pasar de las moléculas candidatas a los ensayos clínicos. En una conversación, Ren Feng admitió francamente que, una vez que un fármaco entra en ensayos de fase III, lo que más desean saber las empresas es si el ensayo tendrá éxito. «Si la IA pudiera predecir la tasa de éxito de un ensayo, sería de gran ayuda; sin embargo, tal como están las cosas, la IA aún no parece capaz de hacerlo».
Levitt opina que el principal obstáculo no es la potencia computacional de la IA a nivel atómico, molecular o proteico, sino la falta de datos de pacientes suficientemente fiables. Esto dificulta enormemente predecir cómo responderán los pacientes a los fármacos.
«Ya disponemos de excelentes modelos atómicos, electrónicos y de proteínas, pero carecemos de buenos modelos de pacientes», señaló. «No hay dos individuos exactamente iguales; existen diferencias en los antecedentes genéticos y en otras características».
No obstante, Levitt se muestra optimista respecto al papel de la IA en los ensayos clínicos. Destacó que la IA sobresale en la extracción de patrones a partir de datos y que, a medida que se acumulan datos de pacientes y modelos de enfermedades, «no me sorprendería que la IA pudiera predecir los resultados de los ensayos de fase III dentro de cinco años».
Huang Xiaolu, fundador, presidente y director ejecutivo de Natural Constant Technology, considera que la IA ya está desempeñando un papel en el avance de los ensayos clínicos y ayudando a los desarrolladores a tomar decisiones clínicas. En su presentación, mencionó que los modelos de IA —aprovechando datos clínicos públicos, datos ómicos multiorgánicos en animales, datos ómicos humanos e inferencia causal— pueden someter a pruebas de estrés los protocolos clínicos, identificar riesgos estadísticos de forma temprana, ayudar a diseñar criterios de selección de pacientes y señalar posibles biomarcadores. Estas capacidades aportan información valiosa a los diseñadores de ensayos clínicos y contribuyen a mejorar las tasas de éxito de dichos ensayos.
Capacitar a la IA para realizar descubrimientos autónomos.
Los ensayos clínicos representan la mayor parte del tiempo y el dinero invertidos en el desarrollo de fármacos; sin embargo, el descubrimiento de los mecanismos biológicos subyacentes resulta aún más valioso en la lucha contra las enfermedades. Actualmente, el ritmo de descubrimiento de mecanismos patológicos va a la zaga del desarrollo de fármacos, lo que provoca una «escasez de dianas terapéuticas» en I+D.
Hong Liang, profesor distinguido de la Universidad Jiao Tong de Shanghái y fundador de Tianwu Tech, señala que el «ayer» de las ciencias de la vida impulsadas por la IA se basaba en modelos diseñados para tareas únicas, como predecir estructuras proteicas o propiedades moleculares. «Hoy», el enfoque se ha desplazado hacia agentes inteligentes capaces de buscar en literatura científica y patentes, así como de utilizar modelos especializados e instalaciones experimentales. De cara al «mañana», la IA formulará hipótesis científicas de forma autónoma, diseñará vías de validación e incluso desarrollará sus propias herramientas cuando las existentes resulten insuficientes.
«¿En qué consiste el trabajo de un científico?. En observar un fenómeno, formular una hipótesis científica sólida y idear la manera de comprobarla», afirmó Hong Liang. «La IA ya ha comenzado a realizar precisamente estas tareas».
Esta capacidad se encuentra actualmente en fase exploratoria. Hong Liang describió cómo su equipo reunió a profesores de disciplinas como física, química, biología, informática e ingeniería para colaborar con jóvenes investigadores de IA en la evaluación de la capacidad de los modelos a gran escala para formular preguntas científicas. Los modelos generaron preguntas de investigación por lotes, las cuales fueron posteriormente clasificadas según su innovación, relevancia y viabilidad. Se constató que algunas de las preguntas mejor valoradas merecían, efectivamente, una investigación más profunda.
«Si bien los científicos individuales pueden poseer profundos conocimientos en sus campos específicos, la IA ha asimilado enormes cantidades de literatura interdisciplinaria, lo que podría otorgarle una ventaja a la hora de formular preguntas que trascienden las disciplinas tradicionales». Hong Liang cree que esto podría acelerar el ritmo de los descubrimientos biológicos: «La IA formula las preguntas científicas y las resuelve; cuando las herramientas existentes resultan insuficientes, la propia IA puede desarrollar otras nuevas».
Es una cuestión de organización, no solo de tecnología.
Para integrar la IA en todas las etapas del desarrollo de fármacos, es necesario conectar eficazmente los datos, los experimentos y los flujos de trabajo organizativos.
Rosie Rodriguez, presidenta de crecimiento de la empresa británica Relation, señaló durante una mesa redonda que, si bien las grandes compañías farmacéuticas suelen contar con excelentes equipos tanto de ciencia experimental como de ciencia de datos, estos grupos a menudo operan en paralelo sin formar un ciclo cerrado. «Los experimentos deben nutrir a los modelos y, a su vez, los modelos deben orientar los experimentos», afirmó. Las plataformas de IA no son soluciones de «conectar y usar»; deben integrarse en los flujos de trabajo reales de I+D de la empresa. Tang Fei, vicepresidente sénior y responsable de TI e IA en HUTCHMED, resume el mayor obstáculo para la adopción de la IA en las farmacéuticas como una cuestión de «confianza». Esto abarca la confianza en las personas (empleados que temen ser reemplazados por la IA), la confianza en la ciencia (científicos que cuestionan cómo la IA puede descubrir lo desconocido al tratar con dianas novedosas que carecen de datos históricos) y la confianza en los resultados (donde los datos fragmentados y las alucinaciones de los modelos podrían arrojar conclusiones que «parecen plausibles pero carecen de precisión»).
«Implementar la IA requiere abordar los problemas de confianza en los ámbitos de las personas, la ciencia y los resultados», afirma Tang Fei. Esto exige no solo modelos más potentes, sino también sistemas unificados de datos y conocimiento, junto con un proceso de ciclo cerrado que integre datos, modelos, toma de decisiones, experimentos y retroalimentación.
A medida que la IA impregna cada vez más todas las etapas del descubrimiento y desarrollo de fármacos, ¿implica esto un papel cada vez menor para los seres humanos?. Levitt sostiene que la IA no reemplazará a los científicos: «La ciencia se basa en formular las preguntas adecuadas, identificar resultados inesperados y diseñar experimentos; áreas en las que los humanos destacan. Lo que hace la IA es acelerar cada uno de estos pasos».
